新基因编辑疗法有望用于多种遗传疾病治疗
新华社洛杉矶2月17日电一个国际研究团队近日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说，新基他们新开发的因编于多一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例。这有望为数百种遗传疾病提供新的辑疗誓天断发网治疗方案。
目前，望用基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的种遗遗传疾病，但其基本机制主要是传疾通过破坏或使有缺陷的基因失活，而不是病治直接修复导致疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂。新基
美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的因编于多一个国际研究团队最新开发出一种名为“修复驱动”的基因编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞存活所必需的辑疗誓天断发网富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的望用肝细胞得以存活并增殖，未编辑或错误编辑的种遗肝细胞则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，传疾这就像在一场比赛中，病治给了基因编辑过的新基细胞先发优势。
研究人员通过小鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细胞比例从传统方法的约1%提高到25%以上，并能进一步促进肝脏的再生。研究人员表示，新疗法提供的解决方案可应用于由肝脏基因突变引起的多种疾病，但仍需进一步研究以推进临床应用。
（责任编辑：刘朋）
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